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Terapia genica – leucemia

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La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó hoy una nueva terapia contra el cáncer que implica la modificación genética de las células inmunes de un paciente. La agencia calificó la decisión como una “acción histórica” ​​porque la terapia, desarrollada por Novartis, es el primer tratamiento de terapia genética aprobado en los Estados Unidos.

El nuevo tratamiento implica eliminar las células inmunes llamadas células T de la sangre de un paciente y darles un gen para una proteína llamada receptor de antígeno quimérico, o CAR, que dirige las células T para atacar las células leucémicas. Las células modificadas se vuelven a transfundir. Aunque el tratamiento a veces causa efectos secundarios graves, en un ensayo clínico de Novartis, el medicamento causó la remisión en el 83% de 63 pacientes jóvenes con un cierto tipo de leucemia, la leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B.

La FDA aprobó el medicamento de Novartis, llamado Kymriah (tisagenlecleucel), para niños y adultos de hasta 25 años con LLA de células B que no han respondido a la terapia convencional o que han recaído. Aproximadamente 3100 personas menores de 21 años son diagnosticadas con ALL cada año en los Estados Unidos, aunque la mayoría responde a la terapia estándar.

La decisión de la FDA se esperaba después de que un panel asesor de la agencia se reunió en julio para discutir los riesgos y beneficios del tratamiento con Novartis. Los panelistas plantearon algunas preocupaciones de seguridad, pero votaron unánimemente para recomendar la aprobación.

Junto con la emoción que rodea a las células CAR-T, que están siendo desarrolladas por varias compañías, existen preocupaciones sobre los precios: el medicamento de Novartis costará $ 475,000, aunque se informa que es menos de lo esperado. La oferta también es una preocupación. Las células modificadas deben estar hechas específicamente para cada paciente en instalaciones especiales de producción y, en los ensayos clínicos, la escasez ya se ha presentado en algunos centros médicos.

La FDA podría aprobar una terapia celular CAR-T para una forma de linfoma a finales de este año. Los investigadores están tratando de hacer que el enfoque funcione para los tumores sólidos.

Aunque China ha aprobado un medicamento contra el cáncer de terapia génica y dos tratamientos de terapia genética para enfermedades genéticas heredadas están en el mercado en Europa, este es el primero en obtener la aprobación de la FDA. La primera terapia genética para obtener la aprobación de la FDA para una enfermedad hereditaria podría ser un tratamiento para una forma de ceguera.

Cuando Shaun Banagan se sube a la camilla en el consultorio de un médico en el Hospital Infantil Benioff de la UCSF, su pequeño cuerpo apenas arruga el papel encerado. El tímido niño de 13 años tiene los brazos muy delgados y las muñecas ligeras.

Es octubre de 2017, y Shaun y su familia esperan ansiosos que su oncóloga, la Dra. Jennifer Willert, lea sus últimos resultados de laboratorio.

“Está en remisión completa en este momento sin ninguna enfermedad detectable”, dice Willert. “¡Entonces, es tan negativo como posiblemente puedas!”

“Si esto hubiera sido hace uno o dos años, no hubiéramos tenido este tratamiento para ofrecerle”. – Dra. Jennifer Willert, UCSF
El pequeño adolescente aparta su mascarilla quirúrgica y sonríe.

Una batalla agotadora

Shaun es uno de al menos 50 niños que están en remisión debido a un tratamiento innovador que los ingenieros del propio sistema inmune del cuerpo para combatir el cáncer. En agosto pasado, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó el tratamiento, la primera terapia genética aceptada en el país, basado en el éxito de ensayos clínicos como el de Shaun.

Pero la familia de Shaun no sabía si este día llegaría alguna vez. Hace seis años, le diagnosticaron una forma de leucemia llamada Leucemia linfoblástica aguda (LLA), que es el cáncer más común en los niños. El Instituto Nacional del Cáncer estima que aproximadamente 3,100 pacientes menores de 20 años son diagnosticados con ALL cada año en los Estados Unidos.

Shaun comenzó la quimioterapia para el cáncer de la sangre unas semanas después de su diagnóstico. Era su octavo cumpleaños.

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