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¿Qué es la edición del genoma?

Que es un genoma

Un genoma es el conjunto completo de ADN de un organismo, incluyendo todos sus genes. Cada genoma contiene toda la información necesaria para construir y mantener ese organismo. En los humanos, una copia de todo el genoma -más de 3.000 millones de pares de bases de ADN- está contenida en todas las células que tienen un núcleo

La edición del genoma es una forma de hacer cambios específicos al ADN de una célula u organismo. Una enzima corta el ADN en una secuencia específica, y cuando esto es reparado por la célula se hace un cambio o “edición” a la secuencia.

  • La edición del genoma es una técnica utilizada para modificar con precisión y eficiencia el ADN dentro de una célula.
  • Implica la realización de cortes en secuencias de ADN específicas con enzimas llamadas “nucleasas de ingeniería”.
  • La edición del genoma se puede usar para añadir, eliminar o alterar el ADN en el genoma.
  • Al modificar el genoma se pueden cambiar las características de una célula o un organismo.

 ¿Para qué se utiliza la edición del genoma?

Edición del genoma podría ser utilizado para editar el genoma de cualquier organismo.

Está en contra de la ley el uso de la edición del genoma en embriones humanos que se permitirá desarrollar más allá de 14 días.

 

Edición del genoma se puede utilizar para:

  • Para la investigación: La edición del genoma se puede utilizar para cambiar el ADN en las células u organismos para entender su biología y cómo funcionan.
  • Para tratar enfermedades: la edición del genoma se ha utilizado para modificar las células sanguíneas humanas que se vuelven a poner en el cuerpo para tratar enfermedades como la leucemia y el SIDA. También podría utilizarse para tratar otras infecciones (como MRSA) y condiciones genéticas simples (como la distrofia muscular y la hemofilia).
  • Para la biotecnología: La edición del genoma se ha utilizado en la agricultura para modificar genéticamente los cultivos para mejorar sus rendimientos y resistencia a la enfermedad y la sequía, así como para modificar genéticamente el ganado que no tiene cuernos.

¿Cómo funciona la edición del genoma?

Edición del genoma utiliza un tipo de enzima llamada una “nucleasas de ingeniería” que corta el genoma en un lugar específico.

Las nucleasas de ingeniería se componen de dos partes:

  • Una parte de nucleasas que corta el ADN.
  • Una parte dirigida al ADN que está diseñada para guiar las nucleasas a una secuencia específica de ADN.

Después de cortar el ADN en un lugar específico, la célula naturalmente reparará el corte.

Podemos manipular este proceso de reparación para hacer cambios (o “ediciones”) al ADN en esa ubicación en el genoma

Tipos de edición del genoma

Una enzima nucleasas se diseña para cortar en un lugar específico en el ADN. Después de cortar el ADN con la nuclease de ingeniería, la reparación normal de ADN de la célula. La maquinaria reconocerá el daño y unirá los dos extremos cortados del ADN de nuevo juntos.

Este simple proceso de reparación no es 100% perfecto y a menudo algunas bases se pierden o se agregan alrededor del sitio del corte cuando se repara. Este pequeño cambio (mutación)  en el ADN afectará la función de esa sección de ADN, lo que puede significar un gen no funciona correctamente o no funciona en absoluto.

Eliminación de una sección de ADN

Para quitar una sección de ADN, se diseñan nucleasas que hacen cortes en el ADN de cada lado de la sección que queremos eliminar.

Después de que las nucleasas de ingeniería corten el ADN, la maquinaria normal de reparación de ADN de la célula reconocerá el daño, pero puede unirse equivocadamente a los extremos equivocados del ADN, eliminando el ADN entre los dos cortes.

Un sistema de reparación de ADN natural puede ser secuestrado para insertar una sección de ADN en un genoma por la edición del genoma.

Normalmente antes de que una célula se divida, todo su ADN se copia de modo que las dos células de la hija resultantes pueden recibir una copia completa del genoma.

Si hay una ruptura en una copia del ADN, la célula repara la ruptura usando la otra copia como una plantilla. Este proceso asegura que ambas copias del ADN coincidan de nuevo y se denomina “reparación dirigida por homología”.

Es posible con la edición del genoma para aprovechar este sistema de reparación de ADN para “engañar” a la célula en la inserción de una sección de ADN. Una enzima nucleasas se diseña para cortar en un lugar específico en el ADN. Después de que se ha cortado el ADN, se introduce una pieza modificada de ADN similar en secuencia al sitio del corte. La célula utiliza la pieza modificada de ADN como plantilla para reparar la ruptura, llenando la ruptura con una copia del nuevo ADN.

Este enfoque se puede utilizar para insertar una nueva sección de ADN, o para reemplazar una sección existente de ADN con una versión alterada, por ejemplo, para corregir una mutación puntual dentro de un gen.

Sistemas de edición de genomas

Hay varios tipos diferentes de ingeniería nuclease utilizados en la edición del genoma. Todos ellos contienen una parte de nucleasas para cortar el ADN y una parte de orientación de ADN para reconocer la secuencia de ADN que cortan.

Difieren sobre todo en cómo reconocen el ADN para cortar:

  • Basado en ARN: contiene una secuencia corta de ARN que se une al ADN diana a cortar.
  • A base de proteínas: contiene una proteína que reconoce y se une al ADN diana a cortar.