Este documento proporciona una breve descripción general de la terapia génica, la alteración genética y la clonación. Hasta donde sabemos, de las tres prácticas, solo se ha intentado la terapia génica en humanos. Sin embargo, la alteración genética y la clonación se han investigado extensamente en animales. Una diferencia fundamental entre estas prácticas es que, aunque tanto la terapia génica como la alteración genética en humanos son principalmente para fines terapéuticos, la clonación humana no lo es.
Terapia génica y alteración genética
La biotecnología en las industrias agrícola y farmacéutica ha utilizado los procedimientos para aislar genes únicos e identificables e insertar esos genes en cromosomas extraños. La aplicación de estos y procedimientos similares en animales y humanos se conoce como alteración genética, que tiene dos enfoques:
Terapia génica de células somáticas: las células somáticas son todas células dentro del cuerpo con la única excepción de las células germinales o sexuales. La terapia génica de células somáticas es la parte de la alteración genética relacionada con el tratamiento de trastornos genéticos graves y afecta solo al individuo que se está tratando. Los primeros ensayos clínicos con terapia genética humana comenzaron en 1990. Aunque se ha movido rápidamente desde ese momento, todavía se considera experimental.
Alteración genética de línea germinal : incluye aquellas manipulaciones que afectan no solo al individuo que recibe el tratamiento, sino también a las generaciones posteriores. Esta forma de alteración genética podría teóricamente realizarse con fines terapéuticos o de mejora.
1. Terapia génica de células somáticas
Esta área de estudio implica la manipulación de cualquier célula en el cuerpo con la única excepción de las células reproductoras. Este tipo de terapia genética no se transmite a la generación posterior, y por lo tanto no contribuiría a la erradicación de la enfermedad.
En este tipo de terapia, puede ser suficiente “insertar” un gen saludable en algún lugar de los cromosomas de un individuo afectado, que aún no es posible, o introducirlo dentro de un vector para la expresión génica. Las enfermedades recesivas (1) pueden tratarse de esta manera. Alterar virus para contener los genes necesarios para la terapia produce vectores. El vector luego se introduce en esas células del individuo afectado donde la enfermedad se manifiesta. Un ejemplo de este enfoque sería para la fibrosis quística. La expresión del gen sano en el tracto respiratorio aliviaría los síntomas de la enfermedad.
Para las enfermedades dominantes, (2) puede ser necesario extirpar el gen del cromosoma y reemplazarlo por uno sano. En este punto de nuestra evolución biotecnológica, solo la inserción de genes a través de vectores es factible en humanos.
Aunque la terapia génica de células somáticas todavía se encuentra en una etapa experimental temprana, no se espera que sea un medio eficaz de terapia. Los problemas técnicos incluyen el método de inserción, la accesibilidad del tejido y la regulación del producto del gen (es decir, cuánto se debe producir, cómo se puede desactivar su expresión, etc.).
2. Alteración genética de la línea germinal
El segundo enfoque para la alteración genética, conocido como alteración genética de la línea germinal, es técnicamente más difícil. De hecho, algunos creen que es imposible. Este enfoque implica la manipulación directa de las células reproductoras o, más probablemente, del cigoto o el embrión. Las células o estructuras afectadas se manipulan in vitro (fuera del cuerpo) para eliminar el gen no deseado y para introducir el gen deseado en el ADN. El cigoto o embrión alterado, que ahora se considera sano (o no está enfermo), se transfiere al útero de la mujer. El embrión en desarrollo contendría la composición genética alterada en todas sus células, incluidas sus propias células reproductoras. De esta manera, la alteración se transmitirá a las siguientes generaciones.
La alteración de la línea germinal es considerablemente más complicada que la terapia génica de células somáticas. Como se mencionó anteriormente, la terapia génica de células somáticas se puede lograr teóricamente a través de la inserción de genes o la sustitución de genes. La alteración genética de la línea germinal solo se puede realizar mediante el reemplazo de genes, que como se señaló anteriormente no es factible en seres humanos en la actualidad. Sin eliminar el gen afectado, la enfermedad se transmitirá a las siguientes generaciones.
La alteración genética de la línea germinal se ha realizado en animales. Sin embargo, el objetivo de este avance tecnológico no ha sido la producción de resultados similares en humanos. La alteración de la línea germinal animal se ha realizado para producir razas “transgénicas” que proporcionan un modelo animal de una enfermedad humana, o para producir animales que producen proteínas comercialmente valiosas. Estos no son los propósitos que se aplican a los humanos. Además, la tasa de falla de inserción y transmisión es alta.
En la actualidad, la alteración genética en seres humanos que afecta la línea germinal es un procedimiento totalmente no probado. Existe una alternativa fácil a la práctica arriesgada de la alteración de la línea germinal que produciría el mismo efecto deseado, es decir, la reducción de la expresión de un trastorno genético determinado en el público en general. Se entiende que la alteración genética de las células germinales, los cigotos y los embriones se produciría solo, si fuera posible, una vez que se identificó una anomalía genética. Sería mucho menos arriesgado eliminar esas células, cigotos o embriones que se ven afectados al permitir que se desarrollen aquellos que son genéticamente sanos.
Se ha argumentado que toda alteración genética de la línea germinal debe estar prohibida para evitar lo que se conoce como mejora genética. Este sería un uso no terapéutico de la alteración genética. Mejora genética es mejorar o mejorar un organismo ya genéticamente saludable.
Clonación
La clonación se refiere a la producción de un organismo con la misma composición genética de otro vivo o muerto. Esto sucede en la naturaleza todo el tiempo. El ejemplo más comúnmente ofrecido es el de gemelos idénticos. Los gemelos idénticos son el resultado de un embrión que se divide en dos poco después de la fertilización, un evento bastante raro. Teóricamente, se puede producir cualquier cantidad de clones de esta manera. El otro ejemplo natural de clonación es la reproducción asexual. Muchos organismos se reproducen simplemente dividiéndose en dos, como los organismos unicelulares. Otros, como las plantas, pueden fertilizarse a sí mismos.
La clonación artificial es un producto de la biotecnología. En 1997, una oveja fue clonada; en 1999, se anunció que el ganado había sido clonado. Esta clonación produjo hembras solo por necesidad, ya que se había creído que solo se podían usar células del tejido reproductivo femenino. Se ha demostrado, sin embargo, que los hombres también pueden ser clonados. Los ratones machos se clonaron con éxito utilizando células de sus colas.
El proceso de clonación actual implica eliminar el núcleo de un óvulo y reemplazarlo con el núcleo de una célula de un animal que se clonará. El huevo se ve obligado a comportarse como si fuera fertilizado y proceder a desarrollarse como un embrión. Este proceso se llama transferencia nuclear de células somáticas. En el sentido más estricto, esto no produce un clon idéntico. Parte de la información genética está contenida fuera del núcleo en organelos conocidos como mitocondrias. En la transferencia nuclear de células somáticas, el óvulo que se ha enucleado todavía contiene sus propias mitocondrias.
Las técnicas de clonación tienen una tasa de éxito muy baja. Solo el 1-2% de los embriones sobreviven para convertirse en crías vivas. Además, una gran proporción de estos no sobrevive hasta la edad adulta. A pesar de las probabilidades, los científicos son optimistas sobre el potencial de clonación en términos de investigación médica y la industria farmacéutica. Los animales se pueden crear con mutaciones genéticas específicas que imitan las enfermedades humanas para promover la investigación médica. Los animales que contienen la mutación deseada pueden luego clonarse para evitar la reingeniería de la alteración. Las cuestiones éticas planteadas por tal enfoque son evidentes. La industria farmacéutica ve un uso similar para estas técnicas genéticas. Los animales, como las cabras y el ganado, pueden ser genéticamente alterados y luego clonados; estos contendrían genes que codifican una proteína deseada.
No se pueden hacer tales argumentos para la clonación humana. Aparte del ego, el único argumento ofrecido para la clonación de humanos es para un suministro de órganos de reserva.
