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Terapia Génica

Terapia génica para la diabetes

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La diabetes tipo 1 se estima que afecta a alrededor de 1,25 millones de niños y adultos en los Estados Unidos. El inicio de la afección es más común en la infancia, pero puede aparecer a cualquier edad.

En la diabetes tipo 1, el sistema inmunitario destruye las células beta productoras de insulina del páncreas. La insulina es la hormona que regula los niveles de glucosa en sangre. Como resultado, los niveles de glucosa en sangre se vuelven demasiado altos.

Actualmente no hay cura para la diabetes tipo 1; la condición se trata a través de la dieta y la terapia con insulina. Sin embargo, en los últimos años, los investigadores han investigado la sustitución de las células beta como un medio para erradicar la diabetes tipo 1 de una vez por todas.

El Dr. Doiron y sus colegas han adoptado un enfoque diferente con su nuevo estudio. El equipo revela cómo usaron un método llamado transferencia de genes para inducir a otras células pancreáticas a producir insulina.

Usando esta técnica, los investigadores han logrado curar la diabetes tipo 1 en ratones, acercándonos un paso más a curar la enfermedad en los humanos.

El método de transferencia de genes condujo a la secreción de insulina a largo plazo en ratones

La técnica de transferencia de genes – llamada Redes Celulares, Integración y Procesamiento – implica la introducción de genes específicos en el páncreas usando un virus como vector.

El equipo señala que las células beta son rechazadas en pacientes con diabetes tipo 1. Con el método de transferencia de genes, los genes recién introducidos alientan a las células no beta a producir insulina, sin efectos secundarios.

“El páncreas tiene muchos otros tipos de células además de las células beta, y nuestro enfoque es alterar estas células para que comiencen a secretar insulina, pero solo en respuesta a la glucosa [azúcar]”, dice el Dr. Ralph DeFronzo, coautor del estudio. de la División de Diabetes. “Esto es básicamente como las células beta”.

Tras probar su técnica en modelos de ratón de diabetes tipo 1, los investigadores descubrieron que podían inducir la secreción de insulina a largo plazo y la regulación de la glucosa en sangre, sin efectos secundarios adversos.

“Funcionó perfectamente. Curamos ratones durante 1 año sin ningún efecto secundario. Eso nunca se ha visto. Pero es un modelo de ratón, por lo tanto, se necesita precaución. Queremos llevar esto a animales grandes que están más cerca de los humanos en la fisiología de la endocrina sistema.”

Dr. Bruno Doiron, Ph.D.
La técnica también puede ayudar a tratar la diabetes tipo 2
Es importante destacar que los investigadores señalan que la terapia de transferencia de genes solo libera insulina en respuesta al azúcar en la sangre, por lo que tiene el potencial de transformar los tratamientos actuales para la diabetes tipo 1.

“Un problema importante que tenemos en el campo de la diabetes tipo 1 es la hipoglucemia (bajo nivel de azúcar en la sangre)”, dice el Dr. Doiron. “La transferencia de genes que proponemos es notable porque las células alteradas coinciden con las características de las células beta. La insulina solo se libera en respuesta a la glucosa”.

No solo la novedosa estrategia podría proporcionar una cura para la diabetes tipo 1, sino que también podría eliminar la necesidad de terapia insulínica en pacientes con diabetes tipo 2, que surge cuando el cuerpo no puede usar la insulina de manera efectiva.

Costar alrededor de $ 5 millones para probar su técnica en modelos animales grandes, pero los investigadores confían en que esto se puede lograr. Esperan llegar a ensayos clínicos en humanos dentro de los próximos 3 años.