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Terapia génica en animales

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Courtney Seymour había considerado a su perro Greta, un boxeador de chocolate y blanco de nueve años, una parte esencial de su familia. Entonces, cuando a Greta le diagnosticaron una mielopatía degenerativa, una dolencia que, como su homóloga humana, la enfermedad de Lou Gehrig, causa parálisis y una inevitable muerte dolorosa, Seymour quedó devastado.

Luego vino una pizca de esperanza de uno de los enfoques terapéuticos más prometedores, aunque radicales, nuevos para las enfermedades genéticas. El veterinario de Seymour mencionó que un estudio en la Universidad de Tufts estaba reclutando perros con la enfermedad para probar un tratamiento experimental llamado terapia genética. Aunque no hay certeza del éxito, Seymour tuvo la oportunidad, manejando a 150 millas desde su casa en las afueras de Albany, Nueva York, hasta Grafton, Massachusetts, por lo que Greta podría recibir el tratamiento en marzo.

Durante décadas, la terapia génica se ha previsto como una forma de curar enfermedades mediante la introducción de nuevo material genético en el ADN de las personas. La tecnología finalmente está mostrando éxito en los pacientes, con tratamientos que se acercan a la aprobación regulatoria en los EE. UU. (Ver “Gene Therapy 2.0: 10 Breakthrough Technologies 2017”). Algunas de estas terapias se probaron primero en perros de investigación, que tienen sistemas inmunes similares a los humanos y padecen muchas de las mismas enfermedades. Pero a medida que los humanos busquen una mejor atención médica para sus peludos miembros de la familia, estas terapias pronto podrían estar en el mercado para perros domésticos.

Dominik Faissler, un neurólogo veterinario de la Universidad de Tufts que dirige el ensayo, está estudiando la terapia genética para la mielopatía degenerativa canina con el objetivo de ayudar a las personas. Él y sus colaboradores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts han tratado hasta ahora a cinco perros con la enfermedad, incluida Greta, y planean tratar a otros cinco en un pequeño estudio piloto.

¿Cuánto pagarías por curar a tu perro de una terrible enfermedad?

Una mutación en el gen SOD1 se ha relacionado con la enfermedad en perros, y un error en el mismo gen se asocia con la esclerosis lateral amiotrófica, o enfermedad de Lou Gehrig, en humanos. Los investigadores de tratamiento desarrollados son una sola inyección de fluido espinal de un virus modificado que puede infectar el sistema nervioso. El virus está diseñado para entregar material genético que desactiva la expresión del gen defectuoso. Faissler espera que la terapia pueda avanzar en ensayos clínicos en humanos si es efectiva en perros.

Faissler dice que hasta ahora la terapia parece segura en los perros, pero es demasiado pronto para saber si detendrá o revertirá la enfermedad. Puede tomar meses para que la terapia tenga un efecto, y Faissler dice que es posible que los perros deban tratarse antes para beneficiarse.

Los investigadores también están utilizando la terapia génica para tratar a los perros con hemofilia, un trastorno hemorrágico en ambos caninos y personas que es causado por una mutación genética. En la hemofilia, un gen mutado significa que el cuerpo no puede producir suficiente proteína que coagula la sangre. La terapia génica, como la que está desarrollando el equipo de Valder Arruda en la Universidad de Pensilvania, utiliza un virus modificado que contiene una versión correcta del gen que codifica las proteínas de la coagulación.

El equipo de Arruda comenzó a tratar a los perros con hemofilia en 2012 sin costo para los dueños. “Después de muchos años de tratar animales de investigación, comenzamos a debatir si deberíamos extender el tratamiento para las mascotas”, dice Arruda. “Esto es como cerrar el círculo. Comenzamos a experimentar en perros para ayudarnos a desarrollar tratamientos en humanos y ahora esto es de vuelta a los perros “.

Hasta el momento, Arruda y sus colegas han tratado a cuatro perros con hemofilia A y un quinto perro con hemofilia B. El dueño de un perro incluso viajó desde Atenas, Grecia, para el tratamiento. Este mes, el grupo de investigación le dará un sexto perro a la terapia. Algunas de las actividades de coagulación de los perros han alcanzado el 90 por ciento, lo que significa que solo tienen pequeñas hemorragias de vez en cuando. Todos los perros que han recibido la terapia siguen vivos.

En general, los perros viven más tiempo y eso significa que son más propensos a las enfermedades relacionadas con la edad, incluido el cáncer. De hecho, un tipo de terapia genética para perros ya está en el mercado para tratar el melanoma. Llamado Oncept, es conocido como una vacuna de ADN. Contiene un gen humano que produce una proteína que se encuentra en las células de melanoma. El sistema inmune del perro reconoce la proteína humana como extraña, desencadenando una respuesta inmune contra las células del melanoma canino que muestran una proteína similar. Alrededor del 60 por ciento de los perros con melanoma se benefician de él.

Bruce Smith, un investigador de terapia génica de la Universidad de Auburn en Alabama, en colaboración con la Universidad de Washington, St. Louis, y el Instituto Pasteur de Francia, está trabajando en un tipo de terapia genética llamada virus oncolítico para el osteosarcoma, un tipo de cáncer de hueso con un mal pronóstico. Ocurre comúnmente en perros pero con menos frecuencia en humanos.

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