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Terapia genica contra la leucemia

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Un tratamiento para un cáncer de sangre infantil común podría convertirse en la primera terapia genética disponible en los EE. UU.

Un panel asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos votó 10-0 el miércoles a favor del tratamiento contra la leucemia desarrollado por la Universidad de Pensilvania y Novartis Corp. La FDA generalmente sigue las recomendaciones de sus paneles de expertos, pero no está obligada a hacerlo.

La terapia podría ser la primera de una ola de tratamientos diseñados a medida para atacar el cáncer de un paciente. Llamado CAR-T, este tipo de terapia consiste en eliminar las células inmunitarias de la sangre de un paciente, reprogramarlas para crear un ejército de células que puedan concentrarse y destruir las células cancerosas e inyectarlas nuevamente al paciente.

“Este es un gran avance”, dijo el miembro del panel, el Dr. Malcolm A. Smith, del Instituto Nacional del Cáncer. Dijo que el tratamiento es “marcar el comienzo de una nueva era”.

La votación se produjo después de una larga discusión y apasionadas súplicas de los padres de dos pacientes jóvenes cuyas vidas se salvaron con la terapia. El tratamiento de leucemia de una sola vez sería para niños y adultos jóvenes con la forma más común de cáncer infantil, conocida como ALL.

“Nuestra hija iba a morir y ahora ella lleva una vida normal”, dijo Tom Whitehead, de Philipsburg, Pa. Su hija Emily, ahora de 12 años, fue la primera niña en recibir la terapia experimental, hace cinco años. “Creemos que cuando se apruebe este tratamiento, salvará miles de vidas de niños en todo el mundo”.

Después de décadas de contratiempos y desilusiones en los esfuerzos para reparar, reemplazar o cambiar genes para curar enfermedades, varias compañías están cerca de la línea de meta en una carrera para llevar CAR-T y otros tipos de terapia genética a los pacientes. Kite Pharma también tiene una terapia CAR-T bajo la revisión de la FDA y Juno Therapeutics y otros se encuentran en las últimas etapas de las pruebas.

Se espera que la FDA decida si aprueba el tratamiento de Novartis en los próximos meses.

El fabricante de medicamentos busca aprobación para usar el tratamiento para pacientes de entre 3 y 25 años con un cáncer de la sangre llamado leucemia linfoblástica aguda cuya enfermedad se ha diseminado o no ha respondido al tratamiento estándar. Eso le sucede a más de 600 pacientes en los EE. UU. Cada año. En ese punto, tienen opciones limitadas, todas más tóxicas que la terapia CAR-T, y las posibilidades de supervivencia son escasas. TODAS representa la cuarta parte de todos los cánceres en niños menores de 15 años.

En una prueba clave, los resultados fueron mucho mejores que la quimioterapia e incluso los tipos más nuevos de medicamentos contra el cáncer. De los 52 pacientes cuyos resultados se analizaron, el 83% tuvo remisión completa, lo que significa que su cáncer desapareció. La mayoría de los pacientes sufrieron efectos secundarios graves. Once pacientes murieron, cuatro por efectos secundarios y siete por leucemia.

La terapia CAR-T comienza con la filtración de células inmunes clave llamadas células T de la sangre de un paciente. En un laboratorio, se inserta un gen en las células T que las impulsa a desarrollar un receptor que se dirige a un marcador especial que se encuentra en algunas células cancerosas de la sangre. Millones de copias de las nuevas células T se cultivan en el laboratorio y luego se inyectan en el torrente sanguíneo del paciente, donde pueden buscar y destruir las células cancerosas. Los médicos lo llaman una “droga viviente”: células permanentemente alteradas que continúan multiplicándose en el cuerpo para combatir la enfermedad.

Durante las pruebas de los pacientes, el proceso completo tomó alrededor de 16 semanas en promedio, lo que puede ser una espera demasiado larga para algunos pacientes desesperadamente enfermos, señalaron los asesores de la FDA durante la reunión en Silver Spring, Maryland. Los funcionarios de la compañía farmacéutica dijeron que ahora pueden producir un tratamiento y se lo da a un paciente en aproximadamente tres semanas.

Novartis dijo en un comunicado después de la votación que durante mucho tiempo había creído que la terapia CAR-T podría “cambiar el paradigma del tratamiento del cáncer”.

“Es alentador ver la recomendación del panel de la FDA y el impulso continuo detrás de esta terapia innovadora”, dijo el líder del equipo de Penn, el Dr. Carl June.

El costo de la terapia CAR-T probablemente sea de cientos de miles de dólares, pero solo se administra una vez. Normalmente, los pacientes con cáncer toman uno o más medicamentos hasta que dejan de funcionar, luego cambian a otros medicamentos, por lo que el tratamiento y los efectos secundarios pueden durar años.

Los efectos secundarios a corto plazo del tratamiento, que incluyen fiebre y alucinaciones, a menudo son intensos a medida que el sistema inmunitario acelerado del cuerpo ataca. Los efectos secundarios a largo plazo del tratamiento son desconocidos. Tampoco está claro si los pacientes cuyo cáncer entra en remisión se curarán o eventualmente tendrán cáncer. El panel de la FDA recomendó que los pacientes que reciben el tratamiento sean monitoreados por 15 años.