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Terapia genica en niños

terapia

La terapia génica suministra ADN a las células de un paciente para reemplazar genes defectuosos o faltantes, o agrega genes nuevos, en un intento de curar enfermedades o hacer cambios para que el cuerpo pueda combatir mejor las enfermedades. El ADN para un gen o genes se transporta a las células de un paciente mediante un vehículo de administración llamado vector, típicamente un virus especialmente diseñado. El vector luego inserta el gen (s) en el ADN de las células.

Conozca más: ¿Qué es la terapia génica?

Aunque la terapia génica es relativamente nueva y, a menudo, aún se considera experimental, puede proporcionar una cura para enfermedades potencialmente mortales que no responden bien a otras terapias (incluyendo inmunodeficiencias, trastornos metabólicos y cánceres recurrentes) y para afecciones agudas que actualmente dependen de medicamentos y tratamientos complejos y costosos para toda la vida (como la enfermedad de células falciformes y la hemofilia).

Terapia con células T CAR para la recaída de la leucemia linfoblástica aguda (ALL)

Dana-Farber / Boston Children’s es un centro de tratamiento certificado para proporcionar la terapia de células T CAR-KY, recientemente aprobada por la FDA, llamada KYMRIAH para la leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B en recaída. Este nuevo tratamiento prometedor implica la ingeniería genética de las propias células T del paciente para aumentar el objetivo de una proteína de leucemia específica y luego acelerar la muerte del objetivo. Después de la modificación, se devuelven al paciente por vía IV, donde pueden comenzar inmediatamente a destruir las células cancerosas circulantes.

Terapia génica en Dana-Farber / Boston Children’s

Dana-Farber / Boston Children’s tiene uno de los programas de terapia genética pediátrica más extensos y de mayor duración en el mundo. Desde 2010, hemos tratado a 36 pacientes de 11 países a través de ocho ensayos clínicos de terapia génica.

Por qué elegir Dana-Farber / Boston Children’s:

Sus pacientes tienen acceso inmediato a los servicios ambulatorios y ambulatorios de dos instituciones médicas académicas líderes en el mundo: el Boston Children’s Hospital y el Dana-Farber Cancer Institute.
Nuestros servicios de conserjería facilitan el tratamiento de terapia genética para las familias. Éstas incluyen:
asistencia con viajes y alojamiento para pacientes nacionales e internacionales
asistencia con el proceso de seguro; hemos negociado con éxito la aprobación del seguro para el 80% de nuestros pacientes en EE. UU., más que cualquier otro programa de terapia génica
Tienen uno de los procesos de inscripción más eficientes en cualquier programa de terapia génica pediátrica, lo que permite que los niños se muevan rápida y sin problemas de la inscripción en el estudio al tratamiento, sin perder un tiempo precioso.
Nuestro exclusivo módulo de capacitación satelital es compatible con los médicos de referencia que atienden a nuestros pacientes. Este enfoque permite que los niños regresen a casa más rápidamente sin comprometer la vigilancia clínica para la seguridad.
Proporcionamos un compromiso de por vida para la atención, y continuaremos respondiendo preguntas y abordando las inquietudes relacionadas con el tratamiento de terapia génica del paciente a lo largo de la vida del paciente.

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