La terapia génica sigue siendo un procedimiento bastante nuevo y aún experimental para el tratamiento de la enfermedad. Además, las células madre siguen siendo un concepto relativamente nuevo y siguen siendo una tecnología confusa y complicada que mucha gente lucha por comprender. Sin embargo, el potencial de las células madre para usarse en terapias génicas es válido y tiene importantes ramificaciones para tratar una variedad de enfermedades, muchas de las cuales actualmente no tienen cura.
Entender la terapia génica
La terapia génica implica la inserción de genes en las células de una persona con el objetivo de proporcionar tratamiento para una enfermedad en particular. En un nivel muy simplista, la terapia génica es el uso de las propias células de una persona para proporcionar un efecto terapéutico. En la mayoría de los tipos de terapia genética, se inserta un gen sano y normal en una célula o tejido para reemplazar un gen que es anormal y, por lo tanto, produce enfermedad. La administración del gen puede ser difícil y los virus se usan comúnmente para “transportar” el gen normal a la célula.
Debido a que un virus coloca su propio material genético en el huésped como parte de su propio ciclo de replicación, es una forma efectiva de administrar el gen normal a la célula, reemplazando así el anormal. Puede parecer extraño imaginar un virus, que asociamos con mala salud y enfermedad, como un mecanismo de entrega para un gen, pero es un concepto bastante interesante y exitoso. Primero se eliminan los genes causantes de la enfermedad del virus y luego se introduce el gen normal deseado para el huésped. Esto permite que el virus ‘infecte’ la célula del anfitrión con el gen normal, que luego reemplaza el anormal, suponiendo que el procedimiento funciona como se esperaba.
El uso de células madre para la terapia génica
Existen muchas razones por las cuales las células madre tienen un gran potencial para un uso exitoso en terapias génicas. Las células madre tienen la capacidad de autorrenovarse, lo que significa que la necesidad de proporcionar administraciones repetidas de terapia génica puede reducirse o posiblemente incluso eliminarse. En particular, las células madre hematopoyéticas son una opción ideal porque pueden extraerse fácilmente de la sangre, la médula ósea o el cordón umbilical. No son tan difíciles de identificar y aislar como otras células madre y se pueden inducir con mayor facilidad para que se diferencien en un entorno de laboratorio antes de inyectar al paciente.
Otras células madre que sugieren la promesa de terapia génica incluyen mioblastos y células madre neurales. Los investigadores han descubierto que los mioblastos funcionan especialmente bien para la inyección en el tejido muscular porque se unen fácilmente con otras fibras musculares y, por lo tanto, se integran bien en la red de fibras musculares.
Las células madre neurales parecen tener potencial para tratar los gliomas, que son un tipo difícil de tumor cerebral para tratar. Cuando un paciente sufre de un glioma, las células tumorales atacan el tejido cerebral sano y viajan por todo el cerebro. En estudios hasta ahora, los científicos han podido tomar células madre neurales y luego modificarlas genéticamente para crear una proteína que activa un fármaco precursor que no es tóxico para una que destruye las células tumorales. Después de inyectar estas células madre genéticamente modificadas en ratones que tenían gliomas derivados de humanos, hubo una reducción significativa en el tamaño del tumor en solo dos semanas.
La investigación que involucra las células madre embrionarias y la terapia genética en lugar de las células madre adultas mencionadas anteriormente es otra área que se encuentra actualmente bajo investigación. Debido a que las células madre embrionarias tienen un mayor potencial para la autorrenovación en comparación con las células madre adultas, las administraciones repetidas de la terapia genética son menos propensas a ser necesarias. Esto significa que a largo plazo, las células madre embrionarias podrían proporcionar un mejor mantenimiento de los efectos terapéuticos en comparación con las células madre adultas.
En general, existen beneficios y desafíos para el uso de células madre embrionarias y adultas en terapias génicas. Ambas fuentes de células madre, sin embargo, tienen potencial para tratar las enfermedades de esta manera y la continuación de la investigación con suerte producirá terapias tangibles algún día pronto.
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