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La terapia génica para la artritis reumatoide obtiene la aprobación para iniciar ensayos clínicos

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Arthrogen comenzará un ensayo de fase Ib para una terapia génica con el objetivo de tratar la artritis reumatoide con una única inyección y reducir los costos para los pacientes.

Arthrogen , con sede en Amsterdam , está desarrollando terapias génicas locales para enfermedades inflamatorias. La empresa de biotecnología ha anunciado que ha recibido la aprobación para comenzar un ensayo de fase Ib con su candidato principal, ART-I02 , en pacientes con artritis reumatoide que aún sufren de articulaciones inflamadas a pesar de los tratamientos múltiples.

El ensayo clínico se llevará a cabo por el Centro de Investigación sobre Drogas Humanas (CHDR) en Leiden, con la colaboración de otros centros médicos universitarios en los Países Bajos. Los pacientes comenzarán a ser reclutados en el primer trimestre de este año y los resultados se esperan para fines de 2018.

ART-I02 consiste en un vector viral adenoasociado recombinante (rAAV) modificado genéticamente para codificar la proteína del interferón β humano (hIFN-β), que tiene actividad antiinflamatoria. Al incluir un promotor inducible por la inflamación en la construcción genética, el gen solo se expresa cuando el paciente sufre brotes de dolor agudo e inflamación.

Fundada en 2005 como una empresa conjunta entre el Dubai Bone & Joint Centre (DBAJ) en los Emiratos Árabes Unidos y el Academic Medical Center (AMC) en Amsterdam, Arthrogen ha logrado recaudar hasta 15 millones de euros para apoyar su cartera de enfermedades inflamatorias .

Una de las ventajas de ART-I02 es que se administra localmente en la articulación reumática, afectando únicamente al área objetivo para minimizar los efectos secundarios. Además, la terapia genética ofrece un tratamiento duradero con una única inyección , que puede reducir significativamente los costos para los pacientes a largo plazo. Sin embargo, Arthrogen deberá tener cuidado de no seguir los pasos de su vecino uniQure , cuya primera terapia genética comercial fue un fracaso debido a problemas de precios .

La artritis reumatoide es un gran mercado, se espera que genere € 32.5B ($ 34.6B) en 2020. El espacio está lleno de gente, pero para entonces éxitos de taquilla como tapa-vendedor Humira ya no estará protegida por patentes en los EE.UU. y Europa, lo que lleva la camino para los biosimilares y otras opciones asequibles a largo plazo, como la terapia génica.