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La historia de la terapia génica

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A principios de la década de 1970, los científicos propusieron lo que llamaron “cirugía genética” para tratar enfermedades hereditarias causadas por genes defectuosos. En 1983, un grupo de científicos del Baylor College of Medicine en Houston, Texas, propuso que la terapia génica algún día podría ser un enfoque viable para tratar la enfermedad de Lesch-Nyhan, un raro trastorno neurológico. Los científicos llevaron a cabo experimentos en los que se inyectó un gen productor de enzimas para corregir la enfermedad en un grupo de células. Los científicos teorizaron que las células podrían luego inyectarse en personas con la enfermedad de Lesch-Nyhan.

A medida que la ciencia de la genética avanzó a lo largo de la década de 1980, la terapia génica obtuvo un punto de apoyo establecido en la mente de los científicos médicos como un enfoque viable para los tratamientos de enfermedades específicas. Sin embargo, sus promesas fueron más de lo que podría ofrecer. Uno de los principales impulsos en el crecimiento de la terapia génica fue la creciente capacidad de identificar las anomalías genéticas que causan las enfermedades hereditarias. El interés creció a medida que nuevos estudios mostraron que los defectos genéticos específicos en uno o más genes ocurrieron en generaciones sucesivas de ciertos miembros de la familia que padecían enfermedades como cáncer intestinal, depresión maníaca, enfermedad de Alzheimer , corazón.enfermedad, diabetes y muchos más. Aunque los genes pueden no ser la única causa de la enfermedad en todos los casos, pueden hacer que ciertos individuos sean más susceptibles de desarrollar la enfermedad debido a las influencias ambientales, como el tabaquismo, la contaminación y el estrés . De hecho, muchos científicos creen que todas las enfermedades tienen un componente genético.

El 14 de septiembre de 1990, una niña de cuatro años que padecía un trastorno genético que le impedía a su cuerpo producir una enzima crucial se convirtió en la primera persona en someterse a la terapia genética en los Estados Unidos. Como su cuerpo no podía producir adenosina desaminasa (ADA), tenía un sistema inmune debilitado, haciéndola extremadamente susceptible a infecciones graves y potencialmente mortales. W. French Anderson y sus colegas del Centro Clínico de los Institutos Nacionales de la Salud en Bethesda, Maryland, tomaron glóbulos blancos (que son cruciales para el correcto funcionamiento del sistema inmune) de la niña, insertaron genes productores de ADA en ellos y luego transfirieron las células en el paciente. Aunque la niña siguió mostrando una mayor capacidad para producir ADA, se suscitó el debate sobre si la mejora se debió a la terapia génica o a un tratamiento farmacológico adicional que recibió.

Sin embargo, comenzó una nueva era de terapia genética a medida que más y más científicos buscaban llevar a cabo ensayos clínicos en esta área. En ese mismo año, la terapia génica se probó en pacientes que sufren de melanoma (cáncer de piel). El objetivo era ayudarlos a producir anticuerpos (sustancias que combaten enfermedades en el sistema inmune) para combatir el cáncer.

Estos experimentos han generado un número creciente de intentos para perfeccionar el desarrollo de nuevas terapias génicas. Por ejemplo, se está desarrollando la terapia génica para la fibrosis quística, una enfermedad que afecta las vías respiratorias. Sin embargo, debido a las complicaciones involucradas en la penetración de las barreras naturales que impiden la entrada de virus en las vías respiratorias, es poco probable que los vectores actualmente utilizados para la terapia génica de la fibrosis quística representen un enfoque plausible. Actualmente se están investigando las modificaciones de estos vectores mediante la adición de compuestos que se unen de forma natural a las áreas de las membranas externas del pulmón y que ingresan a estos tejidos. Otro enfoque fue desarrollado para tratar el cerebropacientes con cáncer, en los cuales el gen insertado fue diseñado para hacer que las células cancerosas tengan más probabilidades de responder al tratamiento con medicamentos. Además, también se está investigando la terapia génica para pacientes que sufren obstrucción arterial, que puede provocar accidentes cerebrovasculares, que induce el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos cerca de arterias obstruidas que mejoran la circulación sanguínea normal.

En los Estados Unidos, tanto tratamientos basados en ADN ( in vivo ) como tratamientos basados ​​en células ( ex vivo ) están siendo investigados. La terapia génica basada en el ADN utiliza vectores (como virus) para administrar genes modificados a células diana. Las técnicas de terapia génica basadas en células eliminan las células del paciente, que están genéticamente alteradas y luego las vuelven a introducir en el cuerpo del paciente. En la actualidad, se están desarrollando terapias génicas para las siguientes enfermedades: fibrosis quística (utilizando vector adenoviral), infección por VIH (basada en células), melanoma maligno (basado en células), cáncer de riñón (basado en células), enfermedad de Gaucher (vector retroviral), mama cáncer (vector retroviral) y cáncer de pulmón (vector retroviral).

El médico ha contribuido a la investigación transgénica que es respaldada por fondos gubernamentales. En 1991, el gobierno de los Estados Unidos proporcionó $ 58 millones para la investigación de terapia génica, con aumentos de $ 15-40 millones de dólares anuales durante los siguientes cuatro años. Con una feroz competencia por la promesa de un importante beneficio médico, además de enormes ganancias, las grandes corporaciones farmacéuticas pasaron a la vanguardia de la investigación transgénica.

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